Trattamento genetico può aiutare a combattere le malattie immunitarie

Un nuovo studio mostra che il trattamento sviluppato da un team internazionale ha ripristinato la funzione immunitaria. Almeno in oltre il 95% dei pazienti in tre studi clinici.

Esperimento scientifico

Una forma sperimentale di terapia genica è stata sviluppata da un team di ricercatori dell'UCLA e del Great Ormond Street Hospital di Londra.  Essa ha curato con successo 48 dei 50 bambini nati con una malattia ereditaria rara e mortale che li lascia senza un sistema immunitario. L'immunodeficienza combinata grave dovuta a deficit di adenosina deaminasi, o ADA-SCID, è causata da mutazioni nel gene ADA che crea l'enzima adenosina deaminasi, essenziale per un sistema immunitario funzionante. Per i bambini affetti da questa condizione, anche le attività quotidiane come andare a scuola o giocare con gli amici possono portare a infezioni pericolose e potenzialmente letali. Se non trattato, l'ADA-SCID può essere fatale entro i primi due anni di vita. Il metodo di terapia genica sperimentale prevede innanzitutto la raccolta di alcune delle cellule staminali che formano il sangue del bambino, che hanno il potenziale per creare tutti i tipi di sangue e cellule immunitarie. Le cellule corrette vengono quindi restituite al corpo del bambino, dove sono destinate a produrre un rifornimento continuo di cellule immunitarie sane in grado di combattere le infezioni.

Quali conseguenze ha questa terapia?

Tra tutti e tre gli studi clinici, sono stati trattati 50 pazienti ei risultati complessivi sono stati molto incoraggianti. Tutti i pazienti sono vivi e stanno bene. E inoltre il 95% di loro, la terapia sembra aver corretto i loro problemi di base del sistema immunitario. Non sono state segnalate complicazioni o eventi limitanti il trattamento tra i pazienti. La terapia genica sperimentale è una nuova potenziale opzione di trattamento gradita per i bambini con ADA-SCID. In caso contrario devono sottoporsi a iniezioni una o due volte alla settimana dell'enzima ADA. Almeno fino a quando un può essere trovato un donatore di midollo osseo compatibile, di solito un parente stretto.