Nuove scoperte sul DNA fanno avanzare gli scienziati

Lo strumento di modifica genetica più potente al mondo, CRISPR-Cas9, ha consentito numerose scoperte scientifiche. Tuttavia, lo strumento ha un grosso difetto: le sue alterazioni genetiche sono permanenti. Ora, gli scienziati hanno sviluppato uno strumento in grado di controllare con precisione l'espressione genica senza alterare la sequenza del DNA sottostante.

Lo studio

Le modifiche genomiche forgiate dalla nuova tecnologia - soprannominata CRISPRoff e possono persistere per diverse centinaia di generazioni di divisione cellulare e sono completamente reversibili. CRISPR-Cas9 funziona asportando specifiche sequenze di DNA utilizzando una proteina di taglio del gene, Cas9, proveniente dal sistema immunitario batterico. Guidata da un RNA mirato al gene, la proteina elimina bit di codice. Quando il meccanismo di una cellula ripara automaticamente il danno, si formano nuove sequenze. I ricercatori hanno utilizzato CRISPR-Cas9 per attivare e disattivare i geni, ma le alterazioni sono permanenti e non sempre precise come vorrebbero gli scienziati. A volte, le alterazioni di CRISPR-Cas9 hanno prodotto cambiamenti cellulari non intenzionali. Il nuovo sistema CRISPRoff utilizza una minuscola fabbrica di proteine, guidata da RNA mirato alla sequenza, per attaccare gruppi metilici a specifici filamenti di codice genetico, disattivando efficacemente una sequenza genica bersaglio.

La scoperta

Nei test di laboratorio, i ricercatori hanno scoperto che il loro sistema funzionava non solo per i geni stessi, ma anche per le sequenze di DNA che determinano l'espressione genica. Gli scienziati sperano che questa nuova capacità di mettere a tacere qualsiasi parte del genoma umano porterà a potenti intuizioni sulla funzionalità del genoma umano, oltre a ispirare nuove terapie per una varietà di malattie e disturbi genetici.